Obiectivele tratamentului pentru pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut sunt aceleași ca pentru toți pacienții cu epilepsie: cea mai bună calitate a vieții cu cele mai puține convulsii (ideal, niciuna), cele mai puține efecte adverse ale tratamentului și cel mai mic număr de medicamente.
În sindrom Lennox-Gastaut sunt utilizate o varietate de abordări terapeutice, de la agenți antiepileptici convenționali la dietă și intervenții chirurgicale.
Opțiunile de tratament medical pentru pacienții pot fi împărțite în următoarele trei grupuri majore:
- Tratamente de primă linie bazate pe experiența clinică – acid valproic, benzodiazepine.
- Tratamente suspectate a fi eficiente pe baza unor studii deschise necontrolate (de exemplu, vigabatrin, zonisamidă)
- Tratamente dovedite eficiente prin studii dublu-orb controlate cu placebo (de exemplu, lamotrigină, topiramat, felbamat, rufinamidă, clobazam, canabidiol)
Dieta ketogenă poate fi utilă la pacienții cu boală refractară la tratamentul medical.
Opțiunile chirurgicale includ chirurgia epilepsiei, stimularea nervului vag.
Terapia antiepileptică:
Medicamentele anticonvulsivante unt pilonul de bază al terapiei pentru pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut. Din păcate, niciun medicament nu oferă o ușurare satisfăcătoare pentru toți sau chiar pentru majoritatea pacienților.
Este necesară frecvent o combinație de agenți. Pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut se confruntă cu exacerbări frecvente ale convulsiilor, care pot necesita ajustarea medicamentelor la spital.
- Pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut au un risc ridicat recunoscut pentru status epilepticus.
- Din cauza riscului de rănire sau deces, ar trebui prescris un medicament pentru intervenție de urgență (de exemplu, diazepam rectal).
Valproat
Valproatul a fost considerat opțiunea de tratament de primă linie pentru copiii cu sindrom Lennox-Gastaut în ultimele două decenii.
Lamotrigină
Eficacitatea lamotriginei ca terapie adjuvantă împotriva convulsiilor asociate sindromului Lennox-Gastaut a fost demonstrată în două studii controlate și în mai multe studii deschise.
Topiramat
Într-un studiu multicentric, dublu-orb, controlat cu placebo, topiramatul s-a dovedit a fi sigur și eficient ca terapie adjuvantă pentru pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut.
Felbamat
Felbamatul s-a dovedit a fi sigur și eficient la pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut într-un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo de terapie adjuvantă. Urmărirea de 12 luni la pacienții, care au finalizat o parte controlată a studiului, a confirmat eficacitatea pe termen lung. În ciuda eficacității felbamatului, riscul semnificativ de reacții idiosincratice asociate cu utilizarea acestuia îl fac un medicament de linia a treia sau a patra linie pentru sindrom Lennox-Gastaut.
Zonisamidă
Eficacitatea zonisamidei a fost investigată în trei studii mici deschise, cu rezultate promițătoare.
Vigabatrin
În șase studii deschise, care au implicat 78 de pacienți cu sindrom Lennox-Gastaut, 15% au devenit complet liberi de convulsii și 44% au avut o reducere cu > 50% a frecvenței convulsiilor.
Rufinamidă
FDA a aprobat rufinamida în 2008 pentru tratamentul adjuvant al convulsiilor asociate cu sindrom Lennox-Gastaut la copiii de 4 ani și peste și la adulți.
- Un studiu european deschis din 2009 a demonstrat, de asemenea, o scădere a frecvenței convulsiilor în rândul celor cu sindrom Lennox-Gastaut.
Benzodiazepine
Clonazepam este considerat o terapie eficientă de primă linie pentru convulsii asociate cu sindrom Lennox-Gastaut. Cu toate acestea, efectele adverse și dezvoltarea toleranței îi limitează utilitatea în timp. Administrarea pe un program de două zile sau alternarea a două benzodiazepine pe zi poate încetini dezvoltarea toleranței.
- Combinația de acid valproic și o benzodiazepină poate fi mai bună decât oricare dintre medicamente în monoterapie.
Canabidiol
O formulare purificată de canabidiol a fost aprobată în iunie 2018 pentru convulsii asociate cu sindromul Lennox-Gastaut (LGS) sau sindromul Dravet (DS).
- În 2020, a obținut aprobarea pentru convulsii asociate cu complexul de scleroză tuberoasă (TSC), precum și pentru utilizarea la copii de până la 1 an (aprobat inițial pentru vârsta de 2 ani sau mai mult).
- Canabidiolul este un anticonvulsivant nou din punct de vedere structural, iar mecanismul exact prin care produce efecte anticonvulsivante este necunoscut.
Este un medicament anticonvulsivant, considerat cel mai recent tratament pentru sindromul Lennox-Gastaut. A fost aprobat de FDA în 2022. A fost aprobat inițial ca terapie pentru cei cu sindrom Dravet la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste.
Stimularea nervului vag:
Stimularea nervului vag prin intermediul unui dispozitiv programabil implantat chirurgical este tratament adjuvant pentru convulsii refractare, cu debut parțial, la adulți și adolescenți cu vârsta peste 12 ani.
- În trei studii mici publicate, aproximativ trei sferturi dintre pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut au prezentat o reducere mai mare de 50% a frecvenței convulsiilor cu o perioadă de urmărire de până la 5 ani.
Rezecție corticală focală:
În cazuri rare, rezecția unei leziuni localizate (de exemplu, leziune vasculară, tumoră) poate îmbunătăți controlul convulsiilor în sindromul Lennox-Gastaut
Consiliere psihologică:
Neuropsihologii pediatri pot evalua funcția intelectuală și nevoile educaționale și pot sfătui cu privire la managementul nonfarmacologic al problemelor de comportament la pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut.
- Psihiatrii pediatri pot consilia cu privire la managementul farmacologic al problemelor de comportament.
Foto: unsplash.com