Epilepsia: Ganaxolona. De curând, și Agenția de Reglementare a Medicamentului și a Produselor de Sănătate din Marea Britanie a aprobat medicamentul ganaxolonă drept primul medicament anti-convulsivant pentru tratarea tulburării de deficiență a kinazei 5 (CDKL5) dependentă de ciclină (CDKL5). Aceasta după ce FDA din Statele Unite l-a aprobat în martie 2022 pentru tratamentul convulsiilor asociate cu tulburarea de deficiență CDKL5 (CDD).
Epilepsia: Ganaxolona
Boala este o tulburare genetică rară, cauzată de mutații ale genei CDLK5, care este necesară pentru dezvoltarea normală a creierului. Majoritatea persoanelor afectate suferă de convulsii încă din prima săptămână de viață și au întârzieri severe în dezvoltare, care afectează funcția creierului, mișcarea, vorbirea și vederea.
Ce este ganaxolona?
Ganaxolona este un steroid, care se atașează de receptori specifici din creier, și are ca efect stoparea crizelor epileptice.
- Ganaxolona este analogul sintetic al unui metabolit al progesteronului.
- Ganaxolona aparține unei clase de compuși denumiți neurosteroizi.
- Neurosteroizii endogeni (produși de organismul uman) cuprind anumiți metaboliți ai progesteronului și deoxicorticosteronului și se leagă puternic și în mod specific de receptorii GABAA, care au un efect inhibitor și sunt cunoscuți pentru a crește efectul lor inhibitor. Medicamentul ganaxolona este similar cu omologii săi endogeni, este un modulator al receptorilor GABAA.
- Ganaxolona – ca și alți neurosteroizi – nu are activitate hormonală clasică și, în schimb, pare să își exercite efectele direct prin modularea receptorilor GABAA.
Efecte secundare:
Cele mai frecvente reacții adverse ale medicamentului (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) includ senzația de somnolență sau somnolență și febră.
Similar altor medicamente antiepileptice, ganaxolona a fost asociată cu somnolență și sedare semnificative – pacienții trebuie instruiți să fie precauți atunci când folosesc utilaje grele (de exemplu, conducerea vehiculului).
Când iau în considerare terapia cu ganaxolonă, clinicienii trebuie să echilibreze riscul de gânduri sau comportamente suicidare cu riscul de boală netratată.
Foto: unsplash.com